Τελ. ενημέρωση:
09-Sep-2020

Η νυκτερινή παροξυντική αιμοσφαιρινουρία (ΝΠΑ) είναι μια σπάνια κλωνική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 1–1,5 ανά εκατομμύριο ατόμων. Χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, κυτταροπενία περιφερικού αίματος, δυσλειτουργία μυελού των οστών, θρόμβωση, νεφρική ανεπάρκεια και αρτηριακή και πνευμονική υπέρταση. Η πρώτη περίπτωση ΝΠΑ περιγράφηκε πιθανότατα το 1793 από έναν χειρουργό, τον Dr Charles Stewart, στις ιατρικές σημειώσεις «Περιγραφή μιας ιδιαίτερης περιοδικής έκκρισης αίματος από την ουρήθρα». Τις επόμενες δεκαετίες αναφέρθηκαν αρκετές περιπτώσεις, από τους πιο διακεκριμένους ιατρούς και επιστήμονες της εποχής. Το 1882 ο Paul Strübing ήταν ο πρώτος που αναγνώρισε την ΝΠΑ ως μία νέα ασθένεια. Ο Hijmans το 1911 εξέτασε την πιθανότητα της διαμεσολάβησης του συστήματος συμπληρώματος στην αιμόλυση των ερυθροκυττάρων της ΝΠΑ και, το ίδιο έτος, οι Ιταλοί επιστήμονες Ettore Marchiafava και Alessio Nazari περιέγραψαν σχολαστικά την παθογένεση της ασθένειας. Το 1925 ο Enneking εισήγαγε για πρώτη φορά τον όρο «νυκτερινή παροξυντική αιμοσφαιρινουρία» για να περιγράψει την παθολογία. Παρά την αυξημένη γνώση περί αυτού του συνδρόμου, οι θεραπείες για την ΝΠΑ ήταν ακόμα μόνο πειραματικές και συμπτωματικές, με τη χρήση αντιμικροβιακών παραγόντων, κορτικοστεροειδών και μεταγγίσεων αίματος. Η φυσική ιστορία της ΝΠΑ άλλαξε αξιοσημείωτα μόνο το 2007, με την εισαγωγή του παράγοντα αποκλεισμού συμπληρώματος eculizumab. Το ravulizumab, ένας αναστολέας συμπληρώματος C5 μακράς δράσης που εγκρίθηκε το Δεκέμβριο του 2018 από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και τον Ιούλιο του 2019 από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, αποτελεί ένα νέο πολλά υποσχόμενο μέσο για τη θεραπεία της ΝΠΑ. Η δεύτερη γενιά αντι-συμπληρωματικών παραγόντων βρίσκεται υπό έρευνα, αντιπροσωπεύοντας μελλοντικά ελπιδοφόρα μέσα για τη θεραπεία της ΝΠΑ.

Λέξεις ευρετηρίου: Αναστολή συμπληρώματος, Εκουλιζουμάμπη, Νόσος Marchiafava-Micheli, Νυκτερινή παροξυντική αιμοσφαιρινουρία, Ραβουλιζουμάμπη.